Mountain View, California -Edison Pharmaceuticals, Inc. anunciou no dia 07 de junho (terça-feira),que a Administração dos Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos concedeu a designação de medicamento órfão ao IPE-743 para o tratamento de doenças herdadas da cadeia respiratória mitocondrial. Atualmente, estas doenças mitocondriais afetam cerca de 60.000 pessoas.
O Regulamento do Medicamento Órfão, aprovado em 1982, fornece incentivos para as empresas referentes ao tratamento para doenças que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Esta designação prevê uma revisão acelerada e um período de sete anos de exclusividade com a aprovação do FDA.
O FDA concedeu a designação de medicamento órfão ao EPI-743 da Edison baseado na revisão do pedido, que incluía dados clínicos e pré-clínicos demonstrando a eficácia e o perfil de segurança favorável.
Doenças mitocondriais herdadas são doenças genéticas que compartilham elos de defeitos comuns na forma como as células produzem e regulam a energia. Podem surgir através de um defeito nos genes localizados no núcleo ou mitocôndrias. Estima-se que 2.000 defeitos no DNA nuclear e 200 defeitos no DNA mitocondrial têm sido identificados como sendo de origem patogênica (1). Doenças mitocondriais herdadas são clinicamente diversificadas e mal compreendidas. Podem afetar praticamente qualquer sistema de órgãos no corpo. Como os tecidos cerebrais e musculares usam uma quantidade extraordinária de energia, as mesmas são dramaticamente afetadas por estas desordens. Doenças mitocondriais geralmente apresentam manifestações do sistema nervoso central, mas também resultam em uma variedade de outros sinais clínicos importantes que incluem diabetes, insuficiência hepática, surdez, cegueira, insuficiência renal além da fraqueza muscular e fadiga.
Atualmente, a ciência está na fronteira da medicina mitocondrial. Algumas doenças que anteriormente não tinham uma causa conhecida, agora estão sendo definidos, na etiologia, como sendo mitocondrial. É possível que no futuro, a doença mitocondrial estará envolvida em doenças adicionais, tais como na biologia do câncer.
FONTE: Revista Fator
Enviada por Carla Mariana (aluna 1º período farmácia - UFPI)
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